Qual è il farmaco più costoso al mondo?

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Il Zolgensma è prodotto dell’azienda farmaceutica Novartis. Si tratta della cura più costosa : 2 milioni a dose. La medicina serve per curare l'atrofia spinale (SMA), mortale nei bambini.

E' stato messo in commercio, in Svizzera, il farmaco più caro al mondo. Il suo nome inziale è chiamato AVSX-101 ed è una terapia genica che promette di curare una rarissima atrofia muscolare. Il colosso farmaceutico basilese Novartis ha annunciato recentemente di aver ottenuto dalla Food and Drug Administration (FDA) il via libera per commercializzare negli Stati Uniti il Zolgensma (AVXS-101), una terapia genica destinata a combattere l'atrofia muscolare spinale, una patologia neurodegenerativa incurabile e legata ad complicanze difettoso. Il Zolgensma, con i suoi 2,15 milioni di dollari a dose, è diventato il farmaco autorizzato più costoso al mondo. La terapia in questione è concepita per curare i bambini che nascono con un’atrofia muscolare spinale di tipo 1.

I bambini affetti con quest' atrofia muscolare spinale perdono rapidamente i motoneuroni per la funzione muscolari essenziali come respirare, deglutire, parlare e camminare. Se non si utilizza una terapia adeguata i muscoli del bambino si indeboliscono progressivamente fino alla paralisi o alla morte, spesso prima del secondo anno. Si tratta di una delle più gravi malattie ereditarie rare: i bambini che ne soffrono, non sono in grado né di respirare né di deglutire autonomamente, tantomeno di girarsi o di camminare.

Il nuovo farmaco della Novartis combatte la malattia profondamente: attraverso dei virus modificati, nel corpo del bambino viene inserito un gene che ferma la degenerazione dei muscolare . Un primo test clinico che ha coinvolto quindici bambini: tutti hanno raggiunto e superato i due anni di vita. Alcuni erano persino in grado di camminare.

L’azienda farmaceutica, ha assicurato un aumento di almeno tredici anni di vita a paziente.

Il farmaco comunque è ancora oggetto di valutazione a causa del suo costo così elevato, si spera dunque in un utilizzo immediato a costi nettamente inferiori per poter essere utilizzato su scala Mondiale.

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A Bari i #ReumaDays

BARI – Pericolose e potenzialmente invalidanti, subdole e molto diffuse ma ancora troppo spesso sottovalutate. Sono le malattie reumatologiche, oltre 150 diverse patologie che interessano l’apparato muscolo-scheletrico e che colpiscono più di 5 milioni di italiani. Per aumentare il livello di conoscenza e consapevolezza su queste patologie arriva a Bari la settima tappa della seconda edizione della campagna nazionale #ReumaDays. 

Dal 24 al 25 maggio (dalle ore 10 alle 18) gli specialisti della Società Italiana di Reumatologia (SIR) saranno in Piazza del Ferrarese presso uno speciale info-point nel quale spiegheranno come giocare d’anticipo contro malattie molto serie come artrite reumatoide, sclerosi sistemica, spondilite, artrite psoriasica, lupus eritematoso sistemico, vasculiti, osteoporosi e reumatismi extra-articolari. Verrà distribuito l’opuscolo “Come prevenire e affrontare le malattie reumatiche” e altro materiale informativo. Durante l’evento sarà attivo uno “sportello tecnico” a cui ci si potrà rivolgere per informazioni e chiarimenti su qualsiasi procedura, trattamento o curiosità scientifica riguardante le patologie reumatiche o le terapie più moderne. Sarà inoltre possibile effettuare, a titolo dimostrativo, alcuni esami di screening diagnostici. La tappa pugliese di #ReumaDays vede la partecipazione dei volontari delle associazioni APMAR (Associazione Persone con Malattie Reumatiche) e di altri rappresentati dei pazienti. L’intera campagna itinerante ha ottenuto il patrocinio del Ministero della Salute, di EULAR (European League Against Rheumatism), della Rete Città Sane OMS, la Rete dei Comuni italiani che promuovono la salute, riconosciuta dall'Organizzazione Mondiale della Sanità e si svolge in collaborazione con la Campagna Don’t Delay Connect Today promossa da EULAR.

“Nonostante siano sempre più diffuse, ben il 15% dei cittadini italiani non ha mai sentito parlare di queste patologie - afferma prof. Florenzo Iannone, Direttore della Scuola di Specializzazione in Reumatologia dell’Università di Bari -. Più del 90% crede erroneamente che siano dei semplici dolori provocati dall’invecchiamento o dal clima. In realtà, sono malattie che, oltre che minare seriamente la qualità della vita, possono, in alcuni casi, essere fatali. Soprattutto se non vengono curate in modo tempestivo ed adeguato. Grazie alle nuove e sensibili tecniche diagnostiche e quindi alle specifiche terapie si può frequentemente garantire la remissione di molte delle malattie reumatiche, favorendo, quindi, un ritorno ad una vita normale. Tuttavia, in troppi casi, siamo ancora costretti a intervenire quando è già tardi e le cure risultano così meno efficaci”. La SIR ha perciò deciso di “scendere in piazza”, per il secondo anno di fila, in 11 città italiane per porre l’accento sui campanelli d’allarme da non trascurare. “Gonfiore e dolore articolare, dolori muscolari persistenti, stancabilità, rigidità osteoarticolare e lombalgia, mani che cambiano di colore con il freddo, secchezza oculare sono sintomi che spesso si manifestano in corso di malattia reumatica - aggiunge il dott. Leonardo Santo, Responsabile della Unità Operativa Semplice di Reumatologia della ASL BT e delegato S.I.R. nella regione Puglia -. Chi ne soffre deve, quindi, rivolgersi tempestivamente al suo medico di famiglia che valuterà se consultare lo specialista reumatologo. Di questo se ne discuterà in una specifica sessione dedicata alla diagnosi precoce con rappresentanti della medicina generale”.

“Il contrasto alle malattie reumatologiche passa anche dagli stili di vita sani - sottolinea Iannone, -. Come prima cosa va tenuto sempre sotto controllo il peso corporeo perché i chili di troppo causano un sovraccarico delle articolazioni e a lungo andare possono danneggiarle. Ma l’effetto dell’obesità va ben oltre il sovraccarico, al quale si aggiunge uno stato generale di infiammazione che aggrava l’artrite, peggiora il decorso della malattia ed riduce il beneficio delle terapie.  Nel nostro evento ci sarà una sessione dedicata appositamente alla alimentazione. Un altro fattore di rischio estremamente pericoloso è il fumo. Durante questo tour spiegheremo anche le regole del benessere che devono essere sempre seguite a partire dall’adolescenza e poi proseguire fino alla terza età”. “Con questa iniziativa vogliamo inoltre promuovere e rilanciare, su tutto il territorio nazionale, la nostra specialità reumatologica, non solo in ambito medico, ma anche per ciò che attiene le attività dei professionisti sanitari e in particolar modo dell’area infermieristica - conclude Santo -. Il reumatologo e tutti i professionisti che ruotano attorno al malato sono figure che devono essere maggiormente incentivate e valorizzate all’interno del sistema sanitario, al fine di far fronte alle sfide che dovremo affrontare nei prossimi anni per migliorare la prognosi e la qualità di vita dei malati. Bisogna anche riuscire ad ottenere un ricambio generazionale degli specialisti per così garantire la continuità assistenziale indispensabile per pazienti alle prese con patologie croniche come quelle reumatiche”. 

Il progetto #Reumadays è realizzato grazie al contributo non condizionante di BMS, Abiogen, Abbvie, Celgene, Lilly, Novartis e Roche. Dopo Torino, Genova, Roma, Napoli, Catania, Cosenza e Bari le altre città coinvolte saranno: Ferrara (27-28 maggio); Mantova (29-30 maggio); Trento (2-3 giugno) e Milano (5-6 giugno).

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'Passione Ferrari': intervista a Fabio Barone


LECCE - "Passione Ferrari". Intervista a Fabio Barone, presidente di 'Passione rossa', il più importante sodalizio di clienti Ferrari e pilota di livello internazionale a cura di Edoardo Giacovazzo. Montaggio video a cura di Daniele Martini.

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Da tutta Europa in Puglia per il summit sulle malattie cardiovascolari


BARI - Quando si usa il termine Cardiovascolari si utilizza una definizione riduttiva sintetizzata nell’acronimo CVD (Cardiovascular disease), un termine che raccoglie tutte le malattie che colpiscono arterie e vene e organi diversi: cuore, cervello, polmone. Le chiamiamo Infarto del miocardio, Ictus cerebrale, Embolia Polmonare, Trombosi delle Vene e delle Arterie. 

Le CVD sono la prima causa di morte e di grave invalidità in Italia, in Europa e nel mondo: quando non rubano la vita, la rovinano, compromettendo gravemente la qualità della vita del paziente e di chi gli sta vicino. Uno spreco: perchè in 1 caso su 3 possono essere evitate. Colpiscono il doppio dei tumori. Eppure sono meno temute e ne sottostimiamo impatto e incidenza.

ALT - Associazione per la Lotta alla Trombosi e alle malattie Cardiovascolari – Onlus che da oltre 30 anni  è in prima linea nella Lotta alla Trombosi che determina la maggior parte delle CVD, dal 21 al 23 maggio 2019 ospita in Puglia, a Borgo Egnazia (Savelletri)  il congresso annuale di EHN – European Heart Network, al quale partecipano i rappresentanti di tutti i Paesi dell’Unione Europea, una alleanza di associazioni e fondazioni impegnate nella lotta alle CVD.

Alcuni fra i principali clinici, ricercatori, esperti di comunicazione europei e del mondo  tracceranno un “Tour d’Horizon” – questo il tema del summit – affrontando presente e futuro della CVD e dei meccanismi che le determinano. 

Per molti anni Cancro,  Alzheimer e HIV sono state considerate le malattie più temibili e più diffuse: ma negli stessi anni una grave epidemia incominciava a diffondersi nella popolazione dei Paesi cosiddetti industrializzati in tutto il mondo.  Infarto del miocardio, Ictus cerebrale, Embolia polmonare, Aterosclerosi, Trombosi, provocano ogni anno quasi 18 milioni di morti nel mondo (i tumori 9 milioni, le malattie respiratorie quasi 4 milioni, il diabete 1,6 milioni) .

Non si tratta di una gara, amara e difficile, per capire quale sia la  malattia più grave ma di una evidenza confermata da molti studi negli ultimi 30 anni, che peraltro prevedono una espansione ancora più catastrofica per i prossimi decenni, per l’aumento della diffusione dei fattori di rischio legati allo stile di vita, come il sovrappeso, il fumo, l’abuso di sostanze stupefacenti, il diabete, l’ipertensione, l’aumento dei livelli di colesterolo nel sangue legato a ragioni ereditarie ma soprattutto a uno stile alimentare scorretto e pericoloso, e non solo per l’allungamento della vita media e del conseguente invecchiamento.

Il  Report 2017  di EHN conferma che le CVD sono la principale causa di morte e di grave invalidità  in Europa, sono la causa di 45 morti su 100, 3,9 milioni di morti ogni anno negli Stati Membri della Regione Europea, secondo i dati diffusi dall’Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS). Di questi decessi, 1,8 milioni si verificano nell'UE, ogni anno.

Anche in Italia, le CVD sono la prima causa di morte: nel 2015 hanno causato quasi 240.000 decessi, il  37% dei decessi totali . E sono anche la causa più frequente di ricovero ospedaliero: nel 2016 si sono verificati circa 1 milione di ricoveri  per un evento a CVD, pari al 14,6% del totale. Non solo morti, quindi, ma gravi invalidità, per chi sopravvive, con condizioni di vita sono notevolmente compromesse, con un importante aggravio di costi economici e sociali sia per le famiglie che  per lo Stato. Nessuno Stato avrà risorse disponibili sufficienti per curare i sopravvissuti.

Una situazione complessa, dunque, che durante il meeting in Puglia gli esperti analizzeranno a 360 gradi, valutando i sistemi di assistenza sanitaria, i meccanismi di prevenzione precoce, le ricadute economiche, l’utilità dei test che studiano la predisposizione genetica, gli sviluppi delle politiche globali, la comunicazione indispensabile per rafforzare l’attitudine alla prevenzione e i metodi necessari per misurare l’impatto delle azioni avviate.

«ALT è parte attiva del network di EHN fin dai primi anni ’90: abbiamo condiviso idee e progetti, avviato riflessioni e promosso strumenti volti a diffondere una maggiore consapevolezza sul tema delle CVD e della possibilità di evitarle, con l’obiettivo di ottenere un impatto positivo sul presente e, soprattutto, sulle generazioni future. Portare in Italia i rappresentanti di EHN nell’ambito del meeting annuale di EHN significa sottolineare l’urgenza e l’importanza di promuovere la sensibilizzare anche il nostro Paese per le possibilità di una efficace prevenzione e di una diagnosi precoce - dichiara la dr.ssa Lidia Rota Vender fondatrice e presidente di ALT  - Le CVD sono una epidemia presente e annunciata, che può e deve essere combattuta attraverso lo strumento strategico dell’informazione, fornendo a tutta la popolazione di ogni età la conoscenza più approfondita sui rischi legati alla predisposizione e allo stile di vita, e sollecitando persone di ogni età a non sottovalutare il benefico impatto di uno stile di vita sano ed equilibrato per far parte di coloro, uno su tre, che potranno evitare una CVD. ALT e EHN sono e saranno sempre più impegnate, coordinandosi con i diversi Paesi europei, per diffondere in modo moderno appropriato e convincente questo messaggio, affinché nessuno un domani possa dire “……io non lo sapevo…..”». 

Il summit sarà aperto dalla presidente di ALT, Lidia Rota Vender e da Simon Gillespie, presidente di EHN  e Chief Executive di British Heart Foundation, ai lavori parteciperanno esponenti delle più importanti Fondazioni e Associazioni provenienti da Germania, Inghilterra, Stati Uniti d’America, Italia, Finlandia, Svezia Estonia, Portogallo e fino alle isole Faroe, che condivideranno campagne di comunicazione, strategie di raccolta fondi e informazioni recenti sui futuri trend delle CVD. 

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I muscoli sono tuoi alleati importanti: perchè?

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(Fig.1)
La struttura di un muscolo osservata al microscopio elettronico ha un conformazione molto particolare e complessa.

Se osserviamo meglio la foto (Figura 1) la struttura muscolare è composta da tanti fasci costituiti al loro interno da filamenti denominati fasci muscolari. Ognuna di esse è strutturata da ulteriori unità funzionali filamentose chiamate miofibrille.

Delle specifiche guaine avvolgono le singole miofibrille circondate da vasi sanguigni, terminazioni nervose e tutte le componenti funzionali necessarie al corretto turn over metabolico/ funzionale.

La singola Miofibrilla si presenta come una sequenza specifica ripetuta con differenti bande chiaro/scure.

Tecnicamente denominate :
  • Dischi Z
  • Banda A
  • Banda H
  • BANDA I
In quest’ articolo non parleremo di contrazione muscolare ( nei prossimi articoli approfondiremo questo argomento) , ma su quanto è importante preservare la corretta contrazione muscolare attraversa una nutrizione specifica e bilanciata.

La perdita di massa e forza muscolare scheletrica è diventata di recente un tema di ricerca a caldo con l'estensione della durata della vita e uno stile di vita sempre più sedentario nella società moderna.
Il mantenimento della massa muscolare scheletrica è considerato un determinante essenziale della forza e della funzione muscolare soprattutto in dopo i 35 anni in poi!
Le Miochine sono citochine sintetizzate e rilasciate dai miociti durante le contrazioni muscolari.

Sono implicati nella regolazione autocrina del metabolismo nel muscolo e nella regolazione paracrina / endocrina di altri tessuti e organi tra cui il tessuto adiposo, il fegato e il cervello attraverso i loro recettori.

Oltre 600 miochine sono state scoperte attraverso l'analisi del mezzo di coltura dei miociti umani.

I muscoli scheletrici sono uno dei tessuti più dinamici coinvolti nella contrazione volontaria secondo il comando Comprendono circa il 40% del peso corporeo totale (Frontera e Ochala, 2015, Noto e Edens, 2018).

Le miochine sono citochine o peptidi sintetizzati e rilasciati dai miociti nel tessuto muscolare in risposta alle contrazioni muscolari (Pedersen et al., 2007).

L'atrofia dei muscoli scheletrici ,sia dovuto all’ invecchiamento che in ambito patologico funzional, ha un importanza fondamentale a causa dell'aumento della popolazione anziana, la cachessia derivata da malattia e gli incidenti. Tuttavia, non esiste un trattamento specifico per l'atrofia muscolare.

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Figura 2

Le miochine potrebbero giocare un ruolo centrale sul muscolo, anche se per la maggior parte di esse non si conoscono ancora a sufficienza le attività biologiche e funzionali.

Solo poche miochine sono state caratterizzate in maniera restrittiva (Figura 2) e sono state identificate le loro potenziali vie di segnalazione, implicate nella proliferazione, differenziazione e crescita delle cellule muscolari al fine di mantenere la massa muscolare, la forza muscolare e la funzione (Figura 3). E’ necessario capire meglio il loro preciso ruolo e funzione sui muscoli scheletrici in condizioni fisiologiche e fisiopatologiche normali.


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Figura 3

Un ruolo fondamentale è svolto dalle proteine, che devono essere assunte secondo i fabbisogni specifici del soggetto. Sopratutto i pazienti anziani devono necessariamente avere un adeguato apporto proteico.

Nell'esercizio fisico consiglio l' assunzione anche di proteine isolate per migliorare l'apporto di tale nutriente.

Secondo uno studio recente (Lindsay S. Macnaughton at Al *) la quantità attualmente accettata di proteine ​​necessarie per ottenere la massima stimolazione della sintesi proteica miofibrillare (MPS) dopo l'esercizio di resistenza è di 20-25 g.

Tuttavia, l'influenza della massa corporea magra (LBM) sulla risposta di MPS all'ingestione di proteine ​​non è ancora certa. Lindasay at al hanno valutato l'influenza della LBM, sia totale che quantitativa durante l'esercizio fisico, sulla massima risposta di MPS all'ingestione di 20 o 40 g di proteine ​​del siero di latte dopo un esercizio di resistenza total body.
I nostri dati indicano che l'ingestione di proteine ​​del siero di latte da 40 g in seguito all'esercizio di resistenza total body stimola una risposta MPS maggiore di 20 g in uomini giovani con resistenza fisica.

*(“The response of muscle protein synthesis following whole‐body resistance exercise is greater following 40 g than 20 g of ingested whey protein” Physiol Rep. 2016)

Mantenere i livelli di nutrienti adeguati ha un ruolo fondamentale nella costruzione e nel mantenimento muscolare... L' allenamento e la nutrizione devono seguire un programma adeguato cucito sulle esigenze personali : Età, Obiettivo, Genetica, Metabolico, Allenamento ecc...

Come dico sempre io: essere in forma è un dovere... è un impegno!

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Belgrado: futuro, prospettive e collegamento con l'Italia


"Belgrado: futuro e prospettive. Il collegamento con l'Italia". A cura di Edoardo Giacovazzo. Montaggio video a cura di Daniele Martini.

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Casi di epatite correlati a integratori alimentari, il Ministero: 'Non consumare i lotti'


ROMA - L’Istituto Superiore di Sanità ha segnalato che gli integratori alimentari a base di curcuma della ditta NI.VA di Destro Franco & Massetto Loretta S.N.C con sede legale in via Padova 56, Vigonza (PD), prodotti dallo stabilimento FRAMA S.R.L. sito in via Panà 56/A, Noventa Padovana (PD) Curcumina Plus 95% lotto di produzione 18L823 scadenza 10/2021 Curcumina 95% lotto di produzione 18M861 scadenza 11/2021 sono stati associati a due casi di epatite acuta colestatica che si sono risolti favorevolmente.

In attesa delle verifiche da parte delle competenti autorità sanitarie territoriali si raccomanda di non consumare tali lotti. La ditta,evidenzia Giovanni D'Agata, presidente dello “Sportello dei Diritti”, ha confermato di aver attivato il ritiro ed il richiamo dei prodotti nel proprio sito web. L’avviso di richiamo degli integratori è stato pubblicato sul nuovo portale dedicato alle allerte alimentari del Ministero della salute.

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