E' stato messo in commercio, in Svizzera, il farmaco più caro al mondo. Il suo nome inziale è chiamato AVSX-101 ed è una terapia genica che promette di curare una rarissima atrofia muscolare. Il colosso farmaceutico basilese Novartis ha annunciato recentemente di aver ottenuto dalla Food and Drug Administration (FDA) il via libera per commercializzare negli Stati Uniti il Zolgensma (AVXS-101), una terapia genica destinata a combattere l'atrofia muscolare spinale, una patologia neurodegenerativa incurabile e legata ad complicanze difettoso. Il Zolgensma, con i suoi 2,15 milioni di dollari a dose, è diventato il farmaco autorizzato più costoso al mondo. La terapia in questione è concepita per curare i bambini che nascono con un’atrofia muscolare spinale di tipo 1.
I bambini affetti con quest' atrofia muscolare spinale perdono rapidamente i motoneuroni per la funzione muscolari essenziali come respirare, deglutire, parlare e camminare. Se non si utilizza una terapia adeguata i muscoli del bambino si indeboliscono progressivamente fino alla paralisi o alla morte, spesso prima del secondo anno. Si tratta di una delle più gravi malattie ereditarie rare: i bambini che ne soffrono, non sono in grado né di respirare né di deglutire autonomamente, tantomeno di girarsi o di camminare.
Il nuovo farmaco della Novartis combatte la malattia profondamente: attraverso dei virus modificati, nel corpo del bambino viene inserito un gene che ferma la degenerazione dei muscolare . Un primo test clinico che ha coinvolto quindici bambini: tutti hanno raggiunto e superato i due anni di vita. Alcuni erano persino in grado di camminare.
L’azienda farmaceutica, ha assicurato un aumento di almeno tredici anni di vita a paziente.
Il farmaco comunque è ancora oggetto di valutazione a causa del suo costo così elevato, si spera dunque in un utilizzo immediato a costi nettamente inferiori per poter essere utilizzato su scala Mondiale.
0 commenti: